A génterápia típusai és módjai
Génterápia : a sejtekben illetve szövetekben található gének szándékos módosítása oly módon, hogy a beavatkozással kezeljenek vagy megelőzzenek egy örökölt rendellenességet, vagy más patológiás elváltozást kezelhetővé tegyenek.
A génterápia célja : emberi betegségek kezelése, gyógyítása a genetikai hibák korrekciója illetve új gének, gén-alkotóelemek hozzáadása révén. |
A génterápia módszerei
A génterápiákat különböző szempontok alapján különböztethetjük meg: a sejtek típusa, a beavatkozás módja, és az eljárás célja alapján.
A sejtek típusa szerint:
A beavatkozás módja alapján:
- Ha a beavatkozás testi sejteken történik és az azzal járó változások csak az adott beteget érintik, akkor testi sejtek génterápiájáról (somatic gene therapy) beszélünk.
- Ha a beavatkozás a csíravonalat őrző sejtekben történik (petesejt, spermium, és ezek előfutárai), akkor csíravonal-génterápiáról (germ-line therapy) beszélünk ;
A beavatkozás módja alapján:
- Ex vivo-élőből: itt a sérült sejteket eltávolítják a betegből, „odakint” a normál gént beültetve a sejtbe kijavítják a sérült gént, és az így rendbe hozott sejteket visszaültetik a betegbe.
- In situ – az adott helyzettől függően: az új, egészséges gént közvetlenül a beteg testébe ültetik be, a beteg gén mellé vagy egy ún. vírus-vektor vagy lecsupaszított DNS formájában;
- In vivo - az élő személyben: ez a módszer még nem egészen kidolgozott, ún. vektorok kidolgozását igényli, amelyek közvetlenül a véráramba fecskendezve biztonságosan és hatékonyan eljuttatják a beteg génhez a terápiás gént.
Az első klinikai kísérleteket testi sejteken végezték. A beteg emberből kiemelt sejtekbe egy hatástalanná, inaktívvá tett retrovírus segítségével egy terápiás gént vezettek be, amely aztán beírta magát a sejt genetikai állományába. Ezt követően a terápiás céllal kiemelt sejteket visszaültetik a beteg szervezetébe, ahol aztán a beültetett egészséges génnek köszönhetően megfelelően kódol kémiai elemeket hoznak létre. Mivel itt a sejteket a beteg szervezetén kívül kezelik, ezt a módszert ex vivo technológiának is nevezik.
A másik lehetőség: Az ún. in vivo „fertőzés”: ebben az esetben a beteg szervezetébe közvetlenül juttatják be a hatástalanított, genetikailag módosított retrovírust. Ez a módszer lehetővé teszi, hogy nagyobb számban ültessenek a szervezetbe sejteket, különösen is azokat, melyek ex vivo, a beteg szervezetén kívül nem vagy csak nehezen manipulálhatók. Ezzel a módszerrel az a gond, hogy í fertőzés csak nehezen kontrollálható és az ivarsejteket is érintheti, ami ebben az esetben örökletessé is válhat. |
|
Az ivarsejteken végzett genetikai beavatkozás, mely igen nagy kockázatokat rejt magában, elsősorban arra irányul, hogy megakadályozza az öröklődő betegségek átadását. Tehát még a megtermékenyült petesejt beágyazódása előtt kell elvégezni ezt a genetikai beavatkozást, melynek lényege, hogy a betegséget hordozó gént egészséges génnel cserélik ki, elkerülve így a genetikai, örökletes betegség átadását és kialakulását.
|
|
A közvetlenül az ivarsejteken végzett beavatkozás (egyelőre) technikailag megoldhatatlan, és következményei is súlyosak és beláthatatlanok lennének. Az emberi csírasejtvonalba (az ivarsejtek génállományába) történő beavatkozás ugyanis örökletes módon változtatná meg az ember genetikai génállományát, amely súlyos erkölcsi, szociológiai és főleg humánbiológiai kérdéseket vet fel.
Érdemes még megkülönböztetni a génterápiával kapcsolatban az aktív technológiát és a preventív, megelőző technológiát.
Amint a hagyományos orvoslás is egyre inkább a megelőzésre törekszik, úgy a génterápiában is megjelent az az irány, hogy (az utólagos) gyógyítás helyett érdemes a megelőzésre összpontosítani. Ez történhet például „genetikai védőoltással”, vagy az adott betegséget hordozó gének korrekciójával.
Amint a hagyományos orvoslás is egyre inkább a megelőzésre törekszik, úgy a génterápiában is megjelent az az irány, hogy (az utólagos) gyógyítás helyett érdemes a megelőzésre összpontosítani. Ez történhet például „genetikai védőoltással”, vagy az adott betegséget hordozó gének korrekciójával.